摘要：急性髓性白血病(acute myeloid leukemia,AML)是一種當下常見且難治的血液系統惡性腫瘤,由于其高度異質性和易產生耐藥,所以需要不斷開發新結構、新機制的治療藥物。核輸出蛋白1(exportin 1,XPO1)是核質轉運的重要轉運受體,其在腫瘤細胞中高度表達,現已成為抗腫瘤藥研發的全新靶標。第一代XPO1抑制劑selinexor近日獲美國食品藥品管理局(Food and Drug Administration,FDA)批準上市,但存在毒性較大等問題,而由Karyopharm制藥公司研發的第二代口服XPO1抑制劑eltanexor,在臨床及臨床前研究中表現出不易穿透血腦屏障,毒性低和耐受性強等優勢,本文就其靶標特點、作用機制、基本信息和臨床前試驗情況作一概述。